主題：醫(yī)藥龍頭君實生物、恒瑞醫(yī)藥布局小核酸藥物領(lǐng)域 能否成國產(chǎn)創(chuàng)新藥又一爆點？

開年60億美元投資“砸向”小核酸藥物：A股醫(yī)藥龍頭君實生物、恒瑞醫(yī)藥提前布局 能否成國產(chǎn)創(chuàng)新藥又一爆點？
2024年01月20日 15:02 來源： 財聯(lián)社 410
近日兩項投資總額超60億美元項目落地小核酸藥物領(lǐng)域，A股上市公司中君實生物、恒瑞醫(yī)藥、成都先導(dǎo)、悅康醫(yī)藥等頭部藥企加速入場；數(shù)據(jù)顯示，小核酸藥物2016年至2022年全球市場規(guī)模年復(fù)合增長率高達(dá)295%。

　　去年4月君實生物開啟一項ANGPTL3 siRNA藥物臨床，成為率先探索小核酸藥物的創(chuàng)新藥企。此外，恒瑞醫(yī)藥也在2023年啟動了siRNA藥物HRS-5635的臨床試驗。分析人士表示，小核酸藥物作用于表達(dá)蛋白的上游過程，不受靶點成藥性的限制，有望成為繼小分子化藥和抗體藥物后第三類藥物。

　　▌60億美元投資“砸向”小核酸藥物 A股醫(yī)藥龍頭君實生物、恒瑞醫(yī)藥等跑步入場 輝瑞、默克接連退出小核酸藥物研發(fā)前景堪憂？

　　作為一種新興的藥物形式，2024年國產(chǎn)小核酸藥物迎來開門紅。1月3日，蘇州瑞博生物及瑞博國際研發(fā)中心與勃林格殷格翰就其治療非酒精性或代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎的小核酸創(chuàng)新療法，達(dá)成總交易金額超過20億美元的合作協(xié)議。1月7日，舶望制藥宣布已與諾華就RNAi療法達(dá)成兩項獨家許可合作協(xié)議。兩項交易潛在總價值高達(dá)41.65億美元。

　　公開資料顯示，核酸藥物是一種從基因轉(zhuǎn)錄后、蛋白質(zhì)翻譯前階段進(jìn)行調(diào)控的治療方法。不同于傳統(tǒng)的小分子或者單抗藥物，核酸藥物成分由特定序列的核苷酸構(gòu)成，利用核酸分子的翻譯或調(diào)控功能從疾病源頭進(jìn)行干預(yù)，與傳統(tǒng)藥物相比兼具“治標(biāo)治本”功能。

　　從市場前景看，據(jù)弗若斯特沙利文統(tǒng)計，小核酸藥物全球市場規(guī)模從2016年0.01億美元增長至2022年近38億美元，復(fù)合增長率達(dá)295%，呈現(xiàn)井噴式發(fā)展。根據(jù)Evaluate Pharma和BCG統(tǒng)計分析，預(yù)計2024年全球小核酸藥物市場規(guī)模將會達(dá)到86億美元。

　　對于前景極大的小核酸藥物市場，君實生物、信達(dá)生物、恒瑞醫(yī)藥等頭部藥企已經(jīng)搶先布局。去年4月，君實生物開啟了一項ANGPTL3 siRNA藥物臨床，成為率先探索小核酸藥物的創(chuàng)新藥企。無獨有偶，恒瑞醫(yī)藥也在2023年啟動了siRNA藥物HRS-5635的臨床試驗。同樣看中小核酸藥物的還有華東醫(yī)藥和信達(dá)生物，它們均與圣因生物達(dá)成合作，切入小核酸藥物研發(fā)領(lǐng)域。

　　除這些頭部藥企外，圣諾醫(yī)藥擁有自研遞送系統(tǒng)——多肽納米顆粒，同時公司也有多款siRNA藥物進(jìn)入臨床；騰盛博藥、悅康藥業(yè)、石藥集團(tuán)、成都先導(dǎo)等上市公司也均在小核酸藥物領(lǐng)域有較深積累。

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　　分析人士表示，小核酸藥物基于堿基互補(bǔ)配對原則以mRNA或其他RNA為靶點，作用于表達(dá)蛋白的上游過程。不受靶點成藥性的限制，治療前景無疑更加廣闊，有望成為繼小分子化藥和抗體藥物后第三類藥物。

　　不過值得注意的是，隨著小核酸藥物獲得行業(yè)關(guān)注加大，其核心技術(shù)面臨的挑戰(zhàn)也不斷涌現(xiàn)，不少醫(yī)藥巨頭退出了該領(lǐng)域。2006年默克花11億美金收購Sirna Therapeutics，卻在2011年離場；輝瑞和Abbott也在2011年放棄了RNAi藥物研發(fā)項目；羅氏在花了5億美元后宣布退出RNAi研究。

　　分析人士指出，目前基于核酸藥物的治療仍面臨許多挑戰(zhàn)，包括脫靶效應(yīng)、療效、半衰期、遞送、免疫應(yīng)答和毒性等。盡管許多基于寡核苷酸的藥物通過序列特異性相互作用和/或觸發(fā)特異性酶活性與其靶mRNA結(jié)合，但它們的脫靶效應(yīng)始終存在并且是濃度依賴性的。而通過核酸藥物的不同化學(xué)修飾或有效遞送系統(tǒng)的應(yīng)用來提高其對核酸酶的穩(wěn)定性，可能會犧牲核酸藥物的功效。

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